课题结题答辩

临床上这类患者现有方案的有效率只有一半左右，复发和副作用是主要瓶颈。我们想解决的是：能不能在不增加副作用的前提下，把应答率再往上推一档。

入组二百四十例，按一比一随机分组、双盲，主要终点是十二周时的关键指标变化，次要终点包括安全性与生活质量。统计方法预先设定，中途不改方案。

主要终点组间差异有统计学意义，相对改善十二点四个百分点；次要终点里生活质量评分改善明显，不良反应发生率两组接近，没有新增安全信号，亚组结果一致。

研究期内发表四篇，另有两篇在投，形成一套可复用的评估流程。下一步做多中心验证和更长周期随访，把长期安全性补齐，再看能否推广到相邻人群。